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  • 儿童血液肿瘤专业更应关注精准医疗 免费阅读 下载全文
  • 目前我国临床医生主要依靠患者的临床表现、生化指标和影像学改变来诊治疾病,组织器官的病理生理改变如同一座漂浮在水面上的冰山,我们看到的只是露出水面的冰山一角,其隐藏的内在病因是大量分子生物学改变,包括遗传背景、基因变异、免疫和内分泌改变,这些犹如水面下的冰山,我们对此还缺乏深刻的了解,因而更具危险性。
  • 再谈儿童血友病预防治疗 免费阅读 下载全文
  • 血友病属先天性基因缺陷病,目前尚无根治性治疗措施,因此,血友病儿童生活质量差,出血严重,致残率高。重型血友病儿童多于2岁左右发生关节出血,此后反复的关节出血导致慢性血友病性关节炎进而因关节畸形而致残,几乎是血友病患者的共同结局。欧美等发达国家已经实施了血友病综合关怀的治疗模式,尤其是对重型血友病儿童实行预防治疗,使得重型血友病由威胁生命、严重影响生存质量的疾病转变成终生携带但可以正常生活的疾病。
  • 儿童血友病治疗中的评估 免费阅读 下载全文
  • 血友病作为一种遗传性出血性疾病,多在儿童时期起病。据估计,在中国,14岁以下的血友病患儿大约有5~6万人。但现阶段,这些儿童的生活现状却不容乐观。北京儿童医院的一项研究表明,6~18岁的血友病患儿中,90%存在血友病关节病变,超过半数以上的患儿有2个或2个以上的关节受累。出血所导致的疼痛、疾病导致的残疾、高昂的治疗费用、社会对于疾病的不了解等诸多因素,使得血友病患儿的生活质量受到严重的影响。
  • 血友病抑制物形成及治疗 免费阅读 下载全文
  • 血友病是性联隐性遗传的出血性疾病,由遗传性凝血因子缺乏所导致,分两个类型:血友病A为FⅧ缺乏,血友病B为FⅨ缺乏,20%~30%重症血友病A患者产生抑制物,而血友病B仅5%左右患者产生抑制物,两者特点大不相同。以下主要阐述血友病A抑制物的状况。美国统计重型血友病A产生抑制物总发生率31.4%,有种族差异,非洲黑人最高,可达55.6%,高加索人27.4%,亚洲人尚无大样本统计的结果。
  • 冻融抗原致敏的DC-CIK细胞治疗儿童晚期视网膜母细胞瘤的临床研究 免费阅读 下载全文
  • 目的观察冻融抗原致敏的DC-CIK(Ag-DC-CIK)细胞联合常规治疗对儿童晚期视网膜母细胞瘤(RB)的疗效及安全性。方法收集我院2010年4月-2013年4月确诊为晚期RB的45例患儿的临床资料,选择病历资料完整的15例行Ag-DC-CIK细胞联合常规治疗者为Ag-DCCIK组,15例行CIK细胞联合常规治疗者为CIK组,15例仅行常规治疗者为对照组;对比分析三组患儿资料。结果 Ag-DC-CIK组共接受140例次Ag-DC-CIK细胞治疗;CIK组共接受157例次CIK细胞治疗。(1)疗效:Ag-DC-CIK组肿瘤治疗有效率(RR)、疾病控制率(DCR)、D期保眼率和眼外期、远处转移期手术率较CIK组和对照组均有所提高,但无显著性差异(P值均〉0.05)。Ag-DCCIK组、CIK组治疗后外周血中CD3^+、CD4^+、CD4^+/CD8^+、CD3^+CD56^+T淋巴细胞比例较治疗前升高(P值均〈0.05),CD8^+T淋巴细胞比例较治疗前降低(P〈0.05);对照组治疗后外周血中上述细胞比例除CD8~+外均较治疗前明显降低(P值均〈0.05)。Ag-DC-CIK组、CIK组患儿化疗后中性粒细胞减少和恶心呕吐及进食量减少情况较对照组明显减轻(P值均〈0.05)。三组中位疾病无进展生存期(PFS)、1年总生存率(OS)无显著性差异(P值均〉0.05);Ag-DC-CIK组2年OS(80%)较CIK组(66.7%)和对照组(33.3%)高,与对照组比较有显著性差异(P〈0.05)。(2)安全性:在细胞回输过程中,Ag-DC-CIK组仅1例次出现发热,CIK组3例次出现发热,体温均在12 h内降至正常。所有患儿的心肌酶、肝肾功能及心电图在细胞治疗后与对照组比较均无显著性差异(P〉0.05)。结论 (1)Ag-DC-CIK细胞治疗晚期RB安全、有效,可以在晚期RB患儿中推广使用。(2)Ag-DC-CIK细胞联合常规治疗较CIK细胞治疗联合常规治疗和单纯常规治疗对儿童晚期RB具有更好的远期疗效,提高机体免疫力,改善患儿生活质量。
  • Survivin siRNA纳米脂质体体内抗结肠癌活性研究 免费阅读 下载全文
  • 目的观察Survivin siRNA纳米脂质体对裸鼠结肠癌种植瘤Survivin基因表达以及肿瘤生长的影响。方法利用结肠癌细胞LOVO细胞株构建动物模型,将脂质体包裹的Survivin siRNA经静脉注入裸鼠种植瘤体内,以无关siRNA为对照组,观察动物及瘤体的变化,RT-PCR法检测瘤组织Survivin mRNA水平,Western blot法检测瘤组织survivin蛋白表达情况。结果 Survivin siRNA注射组(SU-IV组)在注射10剂后肿瘤体积较对照组明显缩小,差异有显著性(P〈0.05)。SU-IV组Survivin mRNA及蛋白表达水平低于对照组(P〈0.001)。结论 Survivin siRNA纳米脂质体能抑制裸鼠结肠癌种植瘤的生长,注射Survivin siRNA纳米脂质体后肿瘤组织Survivin mRNA及蛋白表达下调。
  • 儿童复发急性淋巴细胞白血病临床特征与疗效分析 免费阅读 下载全文
  • 目的探讨复发儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床特征,总结危险度分层方案治疗复发儿童ALL的中期疗效。方法回顾分析2008年8月-2014年6月初诊为ALL并经治疗后复发的46例患儿临床资料,其中28例根据复发时间、复发部位及免疫分型,分为S1、S2、S3、S4四组,采用ALL-REZ BFM 2002方案接受不同强度治疗。结果 46例患儿中,单独骨髓(BM)、单独中枢神经系统(CNS)、单独睾丸、联合复发(BM+CNS)分别为26例(56.5%)、13例(28.3%)、1例(2.2%)和6例(13.0%)。复发距第一次完全缓解(CR1)的中位时间为1.4(0.1~4.5)年,极早期、早期、晚期复发分别为22(47.8%)、15(32.6%)和9(19.6%)例。B细胞ALL 40例(87.0%),T细胞ALL6例(13.0%)。临床危险度分型S1、S2、S3、S4组分别为1、23、11例和11例。复发后放弃失访18例,坚持治疗28例,采用ALL-REZ BFM 2002方案治疗后CR2为82.8%。S1、S2、S3、S4期患儿的CR2分别为100%(1/1)、94.7%(18/19)、60%(3/5)和33.3%(1/3)。2年无病生存率(DFS)为(49.7±10.8)%。(S1+S2)与(S3+S4)组的2年DFS分别为(59.7±13.4)%和(25.0±15.3)%(χ^2=5.312,P=0.021)。结论在本组病例中,儿童ALL复发最常见于早期及BM复发,预后较差,而单独CNS复发预后良好,S1、S2期患儿采用ALL-REZ BFM 2002方案治疗可获得较好疗效,S3、S4期患儿仍需进一步寻找更为有效的化疗方案或接受造血干细胞移植,以改善最终预后。
  • 母亲子痫前期对早产儿巨核细胞生成和血小板稳态的影响 免费阅读 下载全文
  • 目的研究母亲子痫前期对早产儿巨核细胞生成和血小板稳态的影响。方法研究收集了26个母亲子痫前期的早产儿的脐血和母亲没有子痫前期的早产儿的脐血,分为子痫前期组(PE组)和母亲无子痫前期组(对照组)。分别通过全血渗透方法和血浆凝结培养系统检测循环中巨核细胞数量和巨核祖细胞集落形成单位(CFU-MK)的水平,通过流式细胞仪检测血小板活化标志物CD62P、CD63,通过ELISA检测两组血浆中可溶性血管内皮生长因子受体1(sFlt1)和TPO的水平。结果与对照组比较,PE组早产儿外周血的血小板计数减少[157.9(44.6)vs 239.6(57.5)×10^9/L,P〈0.001];循环中MK减少[5.8(1.0)vs 7.7(0.9)/mL,P〈0.001],CFU-MK减少[14.1(2.1)vs 20.1(2.8)/L×10^5 cell,P〈0.001];CD62P的表达增加[15.5(2.3)vs 11.4(1.9)%血小板,P〈0.001],CD63的表达增加[12.3(2.4)vs 9.0(1.6)%血小板,P〈0.001];血浆中sFlt1的水平升高[130.1(8.0)vs 97.7(8.7)pg/mL,P〈0.001],TPO的水平也升高[129.5(17.8)vs 98.9(11.8)pg/mL,P〈0.001]。PE组中,sFlt1的水平与血小板计数、CFU-MK和循环中MK数目呈负相关,与CD62P、CD63的表达呈正相关;TPO与血小板计数、CFU-MK和循环中MK数目无明显相关性;对照组中,sFlt1和TPO与上述参数无相关性。结论 sFlt1对于母亲子痫前期的早产儿在巨核细胞生成和血小板稳态方面起了重要作用。其作用机制可能与巨核细胞结构受损和血小板活化有关。
  • 磁共振成像(T2*)检测重型β-地中海贫血患儿心脏、肝脏铁负荷及左心室射血分数的研究 免费阅读 下载全文
  • 目的观察我院重型β-地中海贫血(β-TM)患儿血清铁蛋白(SF)和体内铁沉积状况及对心脏功能的影响。方法检测我院28例重型β-TM患儿SF水平,并由我院放射科运用磁共振成像T2*(MRI T2*)技术检测心脏及肝脏铁沉积状况及左室射血分数(LVEF)。结果本组28例患儿中男16例,女12例,中位年龄11.2岁(7岁1个月~16岁11个月)。28例患儿中SF轻度升高者4例(14.3%),中度升高者8例(28.6%),高度升高者16例(57.1%)。肝脏MRI T2*检测结果 :肝铁轻度沉积2例(7.1%),中度沉积8例(28.6%),重度沉积18例(54.8%);心脏MRI T2*检测结果 :心铁正常16例(57.1%),轻度铁沉积4例(14.3%),中度铁沉积4例(14.3%),重度铁沉积4例(14.3%);LVEF降低者19例(67.9%),4例心脏重度铁沉积患儿中有3例(75%)LVEF明显降低(≤55%)。本组患儿SF水平与肝脏T2*值(r=-0.467,P=0.036)、心脏T2*值(r=-0.486,P=0.01)呈明显负相关;SF与输血量呈正相关(r=0.634,P=0.043;r=0.067,P=0.124)而与去铁治疗呈负相关(r=-0.526,P=0.043),SF和心脏T2*值与LVEF均无相关性(r=-0.154,P=0.306;r=0.067,P=0.124)。结论重型β-TM患儿SF增高及肝脏重度铁沉积发生率高,虽然心脏重度铁沉积患儿发生率不高,但心脏重度铁沉积患儿多有LVEF明显降低。
  • 探讨儿童再生障碍性贫血患儿初诊时检测血清促血小板生成素的临床意义 免费阅读 下载全文
  • 目的探讨儿童再生障碍性贫血(AA)初诊时检测血清促血小板生成素(TPO)的临床意义。方法采集45例AA患儿(AA组)和32例健康儿童(对照组)的血清样本,应用酶联免疫吸附试验(ELISA)方法检测其TPO水平,比较重型AA(SAA)与非重型AA(NSAA)患儿在初诊时的TPO水平,并分析AA患儿初诊时TPO水平与血小板、巨核细胞数目的关系。结果 AA患儿血清TPO水平明显高于健康对照儿童,两组比较差异有显著性(P〈0.05);SAA患儿血清TPO水平明显高于NSAA患儿,两组比较差异有显著性(P〈0.05);初诊时TPO水平与血小板数(P〈0.05,r=-0.63)、巨核细胞数(P〈0.05,r=-0.69)呈负相关。结论 AA患儿初诊时血清TPO水平明显增高,SAA患儿血清TPO水平明显高于NSAA患儿,TPO与血小板、巨核细胞减少程度有明确相关性,检测TPO水平有助于临床早期诊断儿童AA。
  • 朗格汉斯细胞组织细胞增生症继发白血病1例 免费阅读 下载全文
  • 病例资料 患儿男,5岁。因"双下肢行走无力半月余"住入我科,不伴发热,无皮疹,无包块。入院后查体:无肝脾淋巴结肿大,无突眼。血常规:WBC 6.12×10^9/L,Hb 108 g/L,PLT 358×10^9/L;骨髓形态学检查正常;头颅CT示:左枕骨见骨质破坏,面积15 mm×23 mm,脑垂体正常;双下肢正侧位片及CT示:左髂骨骨翼骨质破坏,面积27 mm×17 mm;右股骨颈干骺端及右股骨大转子处骨质破坏,面积20 mm×14mm×18mm;脊柱、双上肢正侧位片及肺部CT正常。
  • 神经母细胞瘤高危儿童筛查及其方案研究进展 免费阅读 下载全文
  • 神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)是一种胚胎性自主神经系统肿瘤,是5岁以下儿童最常见的颅外实体恶性肿瘤。NB在儿童所有肿瘤相关死亡原因中占15%,中位诊断年龄约为16个月,约95%患儿在7岁之前可以确诊。NB患儿最常见的病灶部位为肾上腺区域(48%)、肾上腺之外的腹膜后区(25%)、胸腔(16%)、其他少见的部位有颈部(3%)和骨盆(3%)等。
  • 儿童及青少年急性髓细胞白血病诊治进展——第57届美国血液会议(ASH)儿科继续教育白血病部分介绍 免费阅读 下载全文
  • 第57届美国血液会议(ASH)于2015年12月5日至8日在美国奥兰多召开,本届ASH在儿科继续教育部分的专题之一是"儿童及青少年急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML)的治疗进展以及相关靶向药物的临床试验成果。儿童及青少年AML专题由美国儿童肿瘤协作组AML委员会主任E.Anders Kolb教授讲座。
  • 《中国小儿血液与肿瘤杂志》稿约 免费阅读 下载全文
  • 《中国小儿血液与肿瘤杂志》(原《中国小儿血液》杂志)是经国家新闻出版总署批准,中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会主管,中日友好医院、中国抗癌协会主办,北京大学医学部、首都儿科研究所附属儿童医院及北京军区总医院协办的国家级小儿血液与肿瘤专业性学术期刊,已被收录为"中国科技论文统计源期刊(中国科技核心期刊)"和中国生物医学文献数据库收录期刊。
  • [述评]
    儿童血液肿瘤专业更应关注精准医疗(吕善根)
    [专题论坛]
    再谈儿童血友病预防治疗(胡群)
    儿童血友病治疗中的评估(张宁宁;唐凌;王岩;吴润晖)
    血友病抑制物形成及治疗(徐卫群)
    [论著]
    冻融抗原致敏的DC-CIK细胞治疗儿童晚期视网膜母细胞瘤的临床研究(马秋满;刘秋玲;杨新吉;苗丽霞;孙岩峰;李彦珊;王军;刘红艳;袁海莲;赵飞;张向兰)
    Survivin siRNA纳米脂质体体内抗结肠癌活性研究(刘子勤[1,2];王天有;张朝霞;陈燕飞;玄立田)
    儿童复发急性淋巴细胞白血病临床特征与疗效分析(罗湘琴;徐宏贵;薛红漫;陈纯;周敦华;黄科;黎阳;郭海霞;方建培)
    母亲子痫前期对早产儿巨核细胞生成和血小板稳态的影响(张晓玲;许芳;任建兵;杨杰)
    磁共振成像(T2*)检测重型β-地中海贫血患儿心脏、肝脏铁负荷及左心室射血分数的研究(旷文勇;向永华;李婉丽;杨海霞;张本山;吴攀;何姗;郑敏翠)
    探讨儿童再生障碍性贫血患儿初诊时检测血清促血小板生成素的临床意义(颜慕霞;张力;何映谊;李彦媚;吴冬燕;郭智嘉)
    [病例报告]
    朗格汉斯细胞组织细胞增生症继发白血病1例(李晖;熊昊;许琼;赵培伟;吴旻)
    [综述]
    神经母细胞瘤高危儿童筛查及其方案研究进展(李斯慧;聂晓璐;段超;赵倩;彭晓霞;马晓莉)
    [国际学术交流]
    儿童及青少年急性髓细胞白血病诊治进展——第57届美国血液会议(ASH)儿科继续教育白血病部分介绍(于梦鸽;郑胡镛)
    《中国小儿血液与肿瘤杂志》稿约
    《中国小儿血液与肿瘤杂志》封面

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